
A participação de um menino da região em um importante estudo clínico desenvolvido pela Universidade Estadual de Campinas (Unicamp) tem renovado a esperança de familiares e pacientes que convivem com a Ataxia de Friedreich, uma doença neurológica rara e degenerativa.
Gabriel, que reside na divisa entre os municípios de Cacique Doble e Paim Filho, foi selecionado para integrar uma pesquisa voltada a crianças e adolescentes com menos de 16 anos diagnosticados com a doença. Atualmente, a medicação Skyclarys já possui liberação para pacientes a partir dos 16 anos, mas o objetivo do estudo é reunir evidências científicas que permitam a ampliação dessa autorização para faixas etárias inferiores.
Antes de ser incluído na pesquisa, Gabriel passou por uma série de avaliações e exames realizados pela equipe responsável. Após a seleção, ele ingressou em uma nova fase do estudo, denominada “tratamento às cegas”. Nessa etapa, os participantes recebem o medicamento ou um placebo, sem saber qual dos dois estão utilizando. O procedimento é considerado fundamental para garantir a confiabilidade dos resultados científicos.
O estudo é conduzido pela Unicamp em parceria com a empresa Biogen e vem sendo realizado desde janeiro deste ano. Ao final das avaliações, os dados coletados deverão ser encaminhados para análise da Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa), responsável por autorizar ou não a ampliação do uso do medicamento para crianças menores de 16 anos.
De acordo com informações da pesquisa, aproximadamente dez crianças de diferentes regiões do país participam atualmente do estudo. Pelo menos duas delas são do Rio Grande do Sul.
Para a família de Gabriel, a oportunidade representa uma importante expectativa de avanço no tratamento da doença e uma contribuição significativa para a ciência. Além de buscar benefícios para os participantes, a pesquisa poderá abrir caminho para que outras crianças brasileiras tenham acesso ao medicamento futuramente.
Recentemente, a participação de Gabriel no estudo foi reconhecida pela Associação Brasileira de Heredoataxias e Doenças Relacionadas (ABAHE), que destacou a importância dos voluntários para o avanço das pesquisas sobre a Ataxia de Friedreich.
Considerado o primeiro paciente da região a participar de um estudo dessa magnitude, Gabriel passa a integrar um grupo seleto de crianças que ajudam a construir novas perspectivas para o tratamento da doença, levando esperança a inúmeras famílias em todo o país.
Fonte: FA/REGIONAL